1月14日，百濟神州(ONC.US;06160;688235.SH)A股、港股和美股三地實現放量大漲，其中A股以及港股盤中股價漲幅一度超過9%。與此同時，包括招銀國際和建銀國際等多家投行機構都給予了百濟神州買入評級，並上調了目標價。例如，招行國際將百濟神州美股目標價上調至282.71美元。

內外資金集體轉向，背後的直接原因是百濟神州已來到一個全年經營利潤轉正、FIC/BIC潛力創新品種成批湧現的關鍵轉折點。

智通財經APP瞭解到，1月14日，百濟神州發佈公告稱，公司於美東時間2025年1月13日參加第43屆摩根大通年度醫療健康大會並進行報告展示。會上，百濟神州聯合創始人董事長兼首席執行官歐雷強(John
V.
Oyler)指出：經過15年的發展，百濟神州已成為腫瘤學領域的創新者，並進入到了一個關鍵的轉折點，目前公司正在準備進入下一階段的全球增長。到2025年百濟神州預計將實現全年經營利潤為正。

實際上，得益於“現金牛”產品的亮眼表現以及成本費用端的精細化管理，在2024年Q3季度，百濟神州單季營收首次突破10億美元，連續兩個季度實現非GAAP經營利潤盈利，自造血下的發展正循環得到持續完善。

在此次JPM大會上，百濟神州向全球業界展現了其2025年戰略規劃的主要方向，即百濟神州將繼續強化和鞏固血液學領域的領導力，推進一系列腫瘤學的研發管線。這也意味着，當躍過財務平衡點後，百濟神州以全球創新為核心的強勁內生增長力將成為重塑公司估值體系、推高公司價值的主要推手。

進一步鞏固血液瘤治療領導力

近年來在核心產品BTK抑制劑百悦澤®(澤布替尼)的持續全球放量下，公司在全球血液瘤治療領域的領導力毋庸置疑。而澤布替尼也已憑藉突出的臨牀數據奠定了其在血液學和CLL疾病治療領域的基石地位。

為了進一步鞏固血液瘤治療領導力，百濟神州還在血液瘤領域以澤布替尼為基石進行漸進式佈局，而公司潛在同類最佳BCL-2抑制劑sonrotoclax以及靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673正是其中的關鍵錨點。

以BTK CDAC
BGB-16673為例，作為公司當前臨牀開發中進展最快的BTK降解劑，其具有克服患者的耐藥性問題的潛力，因而具備成為使用BTK抑制劑後疾病進展、選擇有限的患者的重要治療方案的潛力，有望成為新一代BTK靶向藥。

根據此次JPM大會報告內容，公司計劃在今年啟動 BGB-16673頭對頭禮來匹妥布替尼(非共價BTK抑制劑)治療R/R CLL 的III期臨牀。

同時，差異化分子間的不同組合有望成為最佳聯合治療方案，能夠滿足各線治療需求。在此次JPM報告中，公司表示在澤布替尼的基礎上，正在通過固定持續時間(fixed-duration)的澤布替尼
+ sonrotoclax(BCL-2抑制劑)、BTK CDAC +/-
澤布替尼/sonrotoclax、其他fixed-duration聯合療法以及臨牀管線加強在CLL領域的實力。

未來，核心藥物將持續拓展至具有重大未被滿足醫療需求的新適應症，如急性髓系白血病/骨髓增生異常綜合症、多發性骨髓瘤、Richter’s轉化以及大B細胞淋巴瘤等。而屆時，百濟神州也將成為國際業界唯一一家同時擁有BTK抑制劑、Bcl-2抑制劑、BTK降解劑全球權益的藥企，進一步鞏固在血液瘤治療領域的領導地位。

依託全球創新跑出價值攀升長線優勢

近年來，在強有力的研發支持下，百濟神州打造了一套完備且獨具特色的創新在研管線梯隊，在研藥物管線覆蓋多種技術平台和藥物模式，包括單抗、雙抗/多抗、ADC、細胞治療、mRNA等，並已在血液瘤和實體瘤領域建立完備的具備潛在FIC/BIC實力的在研產品梯隊。

在本次JPM大會上，百濟神州還披露了截至2025年1月6日的最新研發管線，包括25+款處於1期臨牀研究階段的早期管線，以及15+處於2期和3期階段的管線，涵蓋了小分子、抗體、抗體偶聯藥物(ADC)、CDAC等多種分子類型。

而在上述管線內，多達7款產品未來銷售峯值有望達到20億美元及以上目標，其中包括多款實體瘤管線(小分子、ADC、降解劑等)，和自免領域的IRAK4
CDAC等。

據智通財經APP瞭解，例如針對乳腺癌和婦科癌症，百濟神州研發的一款具備FIC潛力CDK4抑制劑BGB-43395，在單藥治療及與氟維司羣和來曲唑的聯合用藥治療展現出良好的安全性，其與所有已獲批及在研CDK4/6抑制劑(預計峯值銷售額超過180億美元)相比，其藥效強、選擇性高，不會產生CDK6介導及脱靶毒性。

而另一款B7H4
ADC藥物BG-C9074則在乳腺癌和婦科腫瘤中實現高表達、差異化的ADC設計，在異質性(低和高表達)臨牀前模型中表現出良好的有效性。

實際上，在實體瘤領域，百濟神州正在憑藉深厚的科研實力和多種技術平台，快速推進針對乳腺癌、胃腸癌、肺癌等重點癌症類型的潛在差異化項目。百濟神州指出，超過10款新分子並有望在未來6-18個月內讀出臨牀概念驗證(PoC)數據。2025-2026年，公司還有多條研發管線將迎來新的後期臨牀里程碑。

降本增效：經營利潤轉正的關鍵鑰匙

百濟神州之所以能實現自造血下的發展正循環，不僅得益於“現金牛”產品，還得益於公司在全球佈局過程中降本增效的精細化管理。

百濟神州近年來通過全球範圍的廣泛佈局，建立了一支3000多人的全球臨牀團隊，基本實現去CRO化，實現了對臨牀效率和費用的自主可控，由此提升了內部執行全球臨牀運營、藥政申報的關鍵能力。這不僅能夠支持公司獨立、高效地推進大規模的全球性臨牀試驗，同時能夠支持公司以國際化的臨牀數據在全球各地的申報，提升審批效率及成功率。在這支團隊帶領下，百濟神州已自主開展超過140項臨牀試驗，並在超過45個國家和地區入組了24000多名受試者。

自建全球臨牀團隊為公司帶來了顯著的降本成效。此次JPM大會上，百濟神州公開的數據顯示，自2019年起，百濟神州通過CRO執行的臨牀試驗佔比一路下降，從77%降至2024年的5%。

對於進入臨牀開發階段的NME，百濟神州在臨牀前、劑量遞增隊列和劑量遞增到劑量擴增的時長均處於行業領先地位。在內部高效臨牀加持下，公司則加快了從臨牀前候選化合物到臨牀概念驗證進程，顯著降低了開發成本。

另外，自2022年以來，百濟神州在精細化管理下實現銷售費用率的穩中趨降。2024H1季度，公司當期銷售費用為41.7億元，銷售費用率已降至約34.76%，已降至目前創新藥行業平均水平。

在規模效應和降本增效的共同作用下，2024年Q3季度，百濟神州經調整經營利潤達6563萬美元，連續第二個季度實現非GAAP經營利潤盈利。在核心產品持續貢獻收入，後備管線銷售預期明確背景下，公司的持續盈利路徑已然清晰。

近期TD Cowen重申百濟神州“買入”評級，維持260.00美元的目標價，相比較於公司美股現價存在30%的上浮空間，即將演繹“戴維斯雙擊”。